Przeciek zatrzymuje się tutaj: płytki krwi jako nośniki dostarczające czynniki krzepnięcia czesc 4

Brak takich powikłań w ADA-SCID, w którym przekazany gen jest raczej enzymem niż receptorem czynnika wzrostowego, jest zgodny z rolą produktu transgenu i sugeruje, że geny takie jak F8 (kofaktor dla enzymu) byłyby mało prawdopodobne prowadzić do komplikacji obserwowanych w X-linked SCID. Wyłaniającą się koncepcją jest to, że czynniki wzrostu, ich receptory i cząsteczki transdukcji sygnału mogą reprezentować wyższy poziom ryzyka jako produkty transgenu w porównaniu z enzymami i kofaktorami. Proponowane strategie unikania ryzyka związanego z mutagenezą insercyjną obejmują zastosowanie elementów izolacyjnych do osłony. oddany gen z efektów flankującego DNA i odwrotnie (19), rozwój wektorów ukierunkowanych na pewne. bezpieczne. miejsca w chromosomalnym DNA (20) i użycie elementów samobójczych (np. genu kinazy tymidynowej) w kasecie genów oddanych, tak że szybko ekspandujący klon można kontrolować za pomocą leku o małej cząsteczce (np. gancyklowiru) (21) . Żadna z tych obaw nie stanowi przeszkody nie do pokonania, a praca opisana przez Shi et al. (9) może zwiastować ważny postęp terapeutyczny dla osób z inhibitorami hemofilnymi lub nabytymi. Szczególnie w przypadku osób z tej drugiej grupy, w których śmiertelność w pierwszym roku po rozpoznaniu może wynosić nawet 10%, strategia oparta na wlewach genetycznie zmodyfikowanych autologicznych komórek szpiku kostnego może być rozsądną alternatywą dla obecnych schematów immunosupresyjnych, które miały jedynie skromne wskaźniki sukcesu. Dostępność różnych metod przenoszenia genów w przypadku hemofilii będzie ważna dla tej grupy pacjentów, w której. na przykład . niektórzy pacjenci nigdy nie mogą być kandydatami na strategie przenoszenia genów ukierunkowane na wątrobę z powodu chorób wątroby. W perspektywie długoterminowej istnieje wiele skutecznych strategii przenoszenia genów w hemofilii. Podejście, które generuje. Terapeutyczne. płytki krwi byłyby mile widzianym postępem. Przypisy Niestandardowe skróty: FVIII, czynnik VIII. Konflikt interesów: Autor wydał wydane patenty dotyczące stosowania wirusa związanego z adenowirusami w leczeniu hemofilii. Informacje referencyjne: J. Clin. Invest.116: 1840. 1842 (2006). doi: 10,1172 / JCI29193. Zobacz powiązany artykuł zaczynający się na stronie 1974.
[więcej w: masło orzechowe z orzechów włoskich, laktocer opinie, masło kokosowe właściwości ]
[patrz też: tran vibovit, labradoodle sprzedam, laktocer opinie ]