Nowe podejście do prób lekowych modyfikujących przebieg choroby w chorobie Parkinsona cd

Zatwierdzony lek może wejść na ścieżkę regulacyjną w późniejszym etapie procesu. W tej próbie Aviles-Olmos i in. wykazali, że eksenatyd jest dobrze tolerowany w PD (1); Biorąc pod uwagę dużą ilość danych dotyczących bezpieczeństwa już zebranych z jego zastosowania w populacji chorych na cukrzycę, eksenatyd może być teraz gotowy do fazy III, najważniejszego etapu testów. Badanie fazy II ocenia również skuteczność, aw obecnym badaniu badacze mieli za zadanie zbadanie, czy eksenatyd może modyfikować powoli rozwijający się postęp PD, zamiast po prostu mieć jakiś bezpośredni efekt objawowy (1). W celu zmniejszenia stronniczości badacza, Aviles-Olmos i in. zastosował ustaloną procedurę, w której uczestnicy są rejestrowani na taśmach wideo i oceniani przez niewidomą stronę trzecią (16). W przypadku braku grupy placebo lub jakiejkolwiek wiarygodnej miary obwodowej, która śledzi patologię PD, jak badacze mogliby przynajmniej uzyskać pewne wskazanie, czy eksenatyd może mieć działanie modyfikujące przebieg choroby. Obrazowanie drogi dopaminergicznej za pomocą f-dopa PET jest niezwykle kosztowne (około 9 000 $ na skan), ale niezawodnie mierzy sygnały w krótkim okresie czasu. Jednak obrazowanie funkcjonalne nie zawsze jest proste, a interpretacja zmian w PET f-dopa może być trudna (15, 17, 18). Korzystanie ze skanowania 123I-FP-CIT SPECT może oferować tańsze i bardziej realistyczne podejście, ale brakuje mu czułości, aby wykryć stopniowe zmiany w sieci po rozpoczęciu procesu chorobowego (19). Aviles-Olmos i współpracownicy zdecydowali się leczyć uczestników eksenatydem przez dwanaście miesięcy, a następnie ponownie oceniać je po dwóch miesiącach leczenia, przy założeniu, że jakiekolwiek efekty objawowe zostałyby utracone do czasu ponownej oceny pacjenta. Zespół badawczy odczuwał trwałą korzyść dwa miesiące po zaprzestaniu stosowania eksenatydu, w tym w wielu środkach ruchowych, jak również w przypadku środków niemotorowych. Warto zauważyć, że wyniki poznawcze zostały poprawione przez eksenatyd (1). Chociaż utrzymujący się objawowy efekt mógł potencjalnie wyjaśnić poprawę po odstawieniu eksenatydu, obserwacje sugerują, że eksenatyd mógł rzeczywiście spowolnić postęp choroby. Jednak bez placebo do wstrzykiwania placebo nie można całkowicie wykluczyć, że po zaprzestaniu leczenia lekiem występował przedłużony efekt placebo. Rzeczywiście, przedłużone efekty placebo zaobserwowano w niektórych próbach terapii genowej, podczas gdy pacjenci nadal byli zaślepieni (20, 21). W niniejszym badaniu można by przewidzieć, że jeśli efekt placebo odegrał główną rolę, to powinien zaniknąć w ciągu ostatnich dwóch miesięcy, kiedy pacjenci byli świadomi, że nie otrzymują już zastrzyków aktywnego leku. Wnioski i przyszłe kierunki Jakie wnioski można wyciągnąć z tego badania w przypadku braku grupy placebo. Badanie wyraźnie pokazuje, stosując szereg dobrze ugruntowanych standardowych środków, że grupa otrzymująca eksenatyd poprawiła się w ciągu czternastu miesięcy i że pacjenci, którzy nie otrzymali leku, odmówili
[przypisy: smakoterapia kasza jaglana, łazanki z mięsem i kapustą, jak zmierzyć długość członka ]
[więcej w: krzywa cukrowa interpretacja wyników, falvit skład, zoz wawer ]